转基因猪肾使一名患有终末期肾病的 66 岁美国男子在接受人类捐赠肾脏之前的九个月内无需接受透析,研究人员称这是世界首例。
新罕布什尔州的蒂姆·安德鲁斯 (Tim Andrews) 患有 2 型糖尿病引起的肾衰竭。虽然五年内接受人类肾脏的机会只有 9%,但死亡或被从等待名单中删除的风险却超过 40%。
2025 年 1 月,外科医生将一头名为威尔玛 (Wilma) 的转基因尤卡坦小型猪的肾脏移植到安德鲁斯体内。该器官工作了 271 天,这是有记录的猪肾移植后活人无需透析的最长期限。
该案例发表于: 柳叶刀这也是首次报道在对患者进行人体移植之前将猪肾用作临时“桥梁”的例子。
安德鲁斯称这次经历为“奇迹”。
“我还活着,但我已经很久没有来这里了。”
她说,由于移植手术,她能够恢复日常活动,例如做饭、吸尘以及与她的狗 Cupcake 一起散步。
猪肾 69 项基因编辑
在威尔玛的肾脏移植之前,科学家们对她的基因组进行了 69 项基因改变。有些旨在降低可能感染人类的病毒风险,而另一些则旨在使器官与人类免疫系统更加兼容,并且不太可能被排斥。
最终,肾脏开始衰竭。大约六个月后,血管出现损伤并发展为器官衰竭。移植后九个月,它被移除。
安德鲁斯接受了几个月的透析,然后接受了一位后来去世的人类捐赠者的肾脏。经过六个月的随访,人类的肾脏功能良好。
研究人员还没有发现针对人体组织的新抗体。这表明早期的猪肾并没有使随后的人体移植变得更加困难。未检测到猪病毒或其他猪病原体。
猪肾能帮助克服器官短缺吗?
人类供体器官的短缺是移植医学面临的最大挑战之一。虽然肾移植为终末期肾病患者提供了最佳的生存率和生活质量,但需求仍然超过供应。
来自麻省总医院移植科学中心和肾内科。莱昂纳多·里埃拉说道:
“器官短缺是我们目前器官移植面临的最大危机,”里拉说。 “我们知道,对于出现肾衰竭的终末期肾病患者来说,最好的治疗选择是移植,但我们没有足够的人体器官及时进行移植。
“我们的愿景是,异种移植可以帮助缩小这一差距,最初是作为患者在等待人类捐赠肾脏时免于透析的桥梁,一旦我们建立长期的安全性和耐久性,它本身就有可能成为治疗目标。”
研究人员警告说,这是一个单一患者病例,没有对照组。需要更多的临床研究。
“患者是这里真正的先驱,”里埃拉说。 “他们通过挺身而出并愿意参与这些早期研究来推动科学的发展。没有他们的信任和勇气,我们就无法做我们所做的事情。”